在廣闊無(wú)垠的生命之海中，每一個(gè)生命都是獨(dú)一無(wú)二的。然而，有些孩子從一出生就背負(fù)著與眾不同的命運(yùn)，比如月亮的孩子（白化病）、銅娃娃（肝豆?fàn)詈俗冃裕?、瓷娃娃（成骨不全癥/脆骨?。⑺廊耍巳R恩-萊文綜合征）等等，這些患罕見(jiàn)病的孩子仿佛離我們很遠(yuǎn)，卻又真實(shí)地生活在我們身邊。據(jù)統(tǒng)計(jì)，我國(guó)每年新出生罕見(jiàn)病患兒超過(guò)20萬(wàn)，這提醒我們：罕見(jiàn)病并不罕見(jiàn)。

    作為國(guó)內(nèi)兒童制藥領(lǐng)軍企業(yè)，達(dá)因藥業(yè)多年來(lái)堅(jiān)持“量身定制兒童藥物”研發(fā)理念，持續(xù)深入布局兒童健康產(chǎn)業(yè)，也時(shí)刻關(guān)注著罕見(jiàn)病患兒的健康和成長(zhǎng)，并積極伸出援手，為罕見(jiàn)病患兒提供及時(shí)的幫助與支持。

    達(dá)因藥業(yè)不僅積極研發(fā)、生產(chǎn)兒童常見(jiàn)病、多發(fā)病的專(zhuān)用藥物，也在致力于兒童罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)和生產(chǎn)，為罕見(jiàn)病患兒提供及時(shí)有效的治療幫助。2021年，在了解到罕見(jiàn)病肝豆?fàn)詈俗冃曰純海ㄣ~娃娃）面臨“藥荒”后，不僅火速?gòu)?fù)產(chǎn)“銅娃娃”特效藥“二巰丁二酸膠囊”，更是以成本價(jià)保證藥品供應(yīng)，并持續(xù)進(jìn)行公益贈(zèng)藥，只為讓更多“銅娃娃”能得到長(zhǎng)期、有效的治療。盡己所能，讓責(zé)任與愛(ài)不斷延續(xù)，是達(dá)因藥業(yè)為銅娃娃們點(diǎn)亮的星火，也展現(xiàn)了兒藥領(lǐng)軍企業(yè)躬行踐履的擔(dān)當(dāng)。

    持續(xù)性公益投入，讓罕見(jiàn)病“罕而不孤”

    據(jù)《2016罕見(jiàn)病群體生存狀況調(diào)研報(bào)告》，罕見(jiàn)病患者全年的醫(yī)療費(fèi)用是個(gè)人全年收入的3倍、家庭全年收入的1.9倍。

    肝豆?fàn)詈俗冃允且环N罕見(jiàn)的常染色體隱性遺傳的銅代謝障礙性疾病。因?yàn)榛颊吲陪~功能障礙，導(dǎo)致銅在體內(nèi)沉積，極易引起肝臟功能和腦部損傷，所以患者都需要終身服藥。更不幸的是，因?yàn)榫哂羞z傳性，不少家庭會(huì)出現(xiàn)兩三位患者，僅日常用藥就成為一個(gè)家庭不小的負(fù)擔(dān)。患者多在兒童和青少年期發(fā)病，但如果盡早進(jìn)行有效的治療控制，患者可以和正常人一樣的工作、學(xué)習(xí)和生活，而二巰丁二酸就是治療此病的特效藥。

    值得注意的是，受原料斷供、需求量低、高成本薄利等客觀因素影響，銅娃娃治療藥物的儲(chǔ)備量十分有限，不僅擁有生產(chǎn)批文的藥企極少，還經(jīng)常面臨藥企停產(chǎn)、斷供的風(fēng)險(xiǎn)。達(dá)因藥業(yè)總裁楊杰透露，在了解到銅娃娃患兒無(wú)藥可用時(shí)，達(dá)因藥業(yè)連夜召開(kāi)會(huì)議，組織研發(fā)和生產(chǎn)人員開(kāi)展技術(shù)攻關(guān)，推動(dòng)二巰丁二酸膠囊復(fù)產(chǎn)，決定以成本價(jià)將藥品持續(xù)供應(yīng)給患者，并為困難家庭的患兒免費(fèi)贈(zèng)送二巰丁二酸膠囊，減輕他們的家庭負(fù)擔(dān)。

    對(duì)于公益，達(dá)因藥業(yè)總裁楊杰曾表示：“愛(ài)心守護(hù)困境兒童，需社會(huì)各界形成公益合力”。站在達(dá)因藥業(yè)的角度，兒童藥企的使命不只是埋頭苦攻研發(fā)，為孩子們生產(chǎn)專(zhuān)用的、優(yōu)質(zhì)的藥物，還要看到需要幫助的兒童家庭，通過(guò)公益的形式把愛(ài)投射進(jìn)更多兒童的世界。公益需要「可持續(xù)」與「有價(jià)值」。為此，達(dá)因藥業(yè)不僅建成了“達(dá)因希望小學(xué)”，十多年來(lái)，堅(jiān)持參與“1200我要上學(xué)”等公益活動(dòng)，并先后為山東壽光文氏兄弟、北京東方博愛(ài)兒童福利院、北京太陽(yáng)村、山東菏澤五胞胎、湖南益陽(yáng)小太陽(yáng)幼兒園、山東泰安五胞胎等需要幫助的兒童群體提供幫助，為孩子們送去藥品、營(yíng)養(yǎng)包和生活資金，用公益力量為困境兒童帶去美好的改變。

    另一邊，達(dá)因藥業(yè)還堅(jiān)持開(kāi)展“身高管理義診進(jìn)社區(qū)”“兒童安全用藥科普社區(qū)行”等公益活動(dòng)，并匯聚行業(yè)力量，推廣兒童慢性腎臟病雙重篩查策略等，和各界各盡所能，投身公益事業(yè)，為更多兒童的健康護(hù)航。

    能夠給予孩子持續(xù)關(guān)懷的公益，才是真正有溫度的公益。捐贈(zèng)活動(dòng)上，楊杰在發(fā)言中鄭重承諾：“達(dá)因藥業(yè)還將持續(xù)研發(fā)生產(chǎn)罕見(jiàn)病領(lǐng)域兒童專(zhuān)用藥物，作為‘拾光者’關(guān)注罕見(jiàn)病兒童，分擔(dān)他們的孤單、困境、艱難?！边_(dá)因藥業(yè)通過(guò)數(shù)十年如一日的愛(ài)心傳遞，打造可持續(xù)化公益，正是一個(gè)企業(yè)不忘公益初心，履行社會(huì)擔(dān)當(dāng)?shù)捏w現(xiàn)。